Президент РФ Владимир Путин во время посещения лабораторного комплекса научно-технологического университета «Сириус».
В ходе рабочего визита в научно-технологический университет «Сириус» президенту России Владимиру Путину были представлены передовые методы лечения гемофилии — редкого генетического заболевания, от которого, как известно, страдал цесаревич Алексей, наследник последнего российского императора Николая II.
Председатель ученого совета университета «Сириус» Роман Иванов подробно рассказал главе государства о значительном потенциале применения методов генной инженерии в современной медицине. Он подчеркнул, что молодые ученые «Сириуса» активно занимаются разработкой генной терапии для наследственных заболеваний, в частности для гемофилии, используя для этого инновационную технологию редактирования генома.
В своем докладе Иванов критически оценил зарубежные разработки, назвав «супердорогие лекарства на основе рекомбинантных вирусов» «тупиковой ветвью развития биофармацевтики». Отвечая на уточняющий вопрос Путина, ученый пояснил, что вирусные векторы имеют серьезные проблемы с безопасностью, способны вызывать нежелательные побочные эффекты, а их создание и производство требуют колоссальных финансовых затрат.
«Мы же предлагаем иной подход: с помощью липидных наночастиц мы доставляем в клетки печени специальные системы редактирования генома, которые точечно вырезают мутацию и замещают ее правильным участком гена», — разъяснил Иванов суть разрабатываемой в «Сириусе» технологии.
«А кто сказал, что он правильный?» — с интересом поинтересовался Владимир Путин.
Глава ученого совета заверил президента, что корректность и безопасность вставляемого генетического участка проходят самую тщательную проверку на лабораторных животных.
«Достаточно модифицировать лишь несколько процентов клеток печени, чтобы полностью восстановить нормальную выработку фактора свертывания крови у человека. В рамках исследования гемофилии B мы успешно лечим генетически модифицированную мышь, несущую мутацию, аналогичную той, что наблюдалась в династии Романовых», — поделился Иванов достигнутыми результатами.
«Но она передается только по женской линии, да?» — уточнил президент.
Ученый подтвердил, что заболевание действительно передается с X-хромосомой, однако страдают от него исключительно мужчины. Он также добавил, что предложенный метод пройдет множество этапов проверок на безопасность, и при условии успешного их завершения ученые «Сириуса» планируют перейти к клиническим исследованиям на пациентах.
