Ученые из Университета науки и технологий «Сириус» анонсировали разработку технологии, способной произвести революцию в генной терапии наследственных недугов. Результаты их исследования опубликованы в престижном научном издании Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Основное препятствие в генной терапии, использующей аденоассоциированные вирусы (AAV), заключается в их ограниченной способности переносить генетический материал — до пяти тысяч нуклеотидов. Однако множество наследственных болезней вызваны мутациями в значительно более крупных генах. Российские исследователи нашли оригинальное решение: разделять объемные гены на фрагменты и затем реконструировать их непосредственно внутри клетки при помощи специальных белковых молекул — интеинов.
Для демонстрации эффективности своей методики ученые использовали в качестве модели зеленый флуоресцентный белок (GFP). После тщательной оптимизации условий работы интеинов им удалось восстановить функциональный белок в 80% исследуемых клеток. Этот успех открывает путь к созданию терапевтических средств для наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми из-за больших размеров затронутых генов.
Авторы исследования подчеркивают, что разработанная технология продемонстрировала свою эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это обстоятельство открывает многообещающие перспективы для лечения наследственных ретинопатий, являющихся причиной слепоты. В перспективе аналогичный подход может быть адаптирован для борьбы с такими тяжелыми генетическими заболеваниями, как мышечная дистрофия Дюшенна, а также другими серьезными патологиями.
