Международная команда исследователей добилась значительного прорыва в медицине, показав, что существующий препарат способен восстанавливать функции большинства поврежденных вариантов человеческого белка, независимо от конкретного места мутации. Это новаторское исследование опубликовано в авторитетном журнале Nature Structural & Molecular Biology.
В центре внимания ученых оказался вазопрессиновый рецептор V2R — белок, который играет критически важную роль в регулировании водного баланса в почках. Нарушения в работе этого рецептора являются причиной редкого наследственного недуга — нефрогенного несахарного диабета, при котором организм теряет способность эффективно удерживать воду.
В ходе масштабного эксперимента исследователи синтезировали более семи тысяч мутировавших форм рецептора V2R. На этих образцах было тщательно протестировано действие толваптана — лекарственного средства, которое уже успешно применяется в клинической практике для лечения некоторых других заболеваний почек.
Результаты эксперимента поразили ученых: толваптан успешно восстановил стабильность 87 процентам поврежденных белков. Принцип действия препарата заключается в его функции «молекулярного стабилизатора», который помогает белку сохранять правильную трехмерную конформацию. Это позволяет белку достигать поверхности клетки и выполнять свои жизненно важные биологические функции.
Авторы исследования выражают уверенность, что открытый ими принцип стабилизации белков может быть экстраполирован и на другие типы белков. По их мнению, это открывает совершенно новые перспективы для создания универсальных лекарственных средств, способных бороться с широким спектром редких заболеваний, причиной которых являются генетические мутации.
Следует отметить, что подобные открытия в науке не единичны. Ранее, например, было обнаружено, что препарат верапамил, широко известный как средство от гипертонии, показал способность поддерживать работу инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа, что также подчеркивает потенциал уже известных медикаментов в новых областях применения.
