Ученые из Японии применили технологию CRISPR для удаления лишней 21-й хромосомы, ответственной за синдром Дауна.
Исследователи из Университета Миэ в Японии разработали новаторский подход к удалению избыточной 21-й хромосомы, вызывающей синдром Дауна, из клеток человека. Подробности этого открытия опубликованы в научном журнале PNAS Nexus.
Для осуществления этой задачи ученые применили метод генетического редактирования CRISPR/Cas9. Они создали специализированные направляющие РНК, которые позволяют ферменту точно определять и удалять исключительно дополнительную копию хромосомы — подход, известный как аллель-специфическое редактирование. После проведения этой процедуры наблюдалась нормализация генной экспрессии: повысилась активность генов, связанных с развитием нервной системы, и снизилась метаболическая активность.
Данный метод продемонстрировал свою эффективность как на культивируемых в лаборатории клетках, так и на образцах клеток кожи, взятых у людей с синдромом Дауна. Тем не менее, ученые отмечают, что до клинического применения этой технологии предстоит пройти долгий путь. Требуется дальнейшая доработка для обеспечения избирательности действия и предотвращения какого-либо влияния на здоровые клетки. Несмотря на это, исследование является значимым шагом, открывающим перспективы для будущих генетических методов лечения трисомии 21.
Следует отметить, что ранее технология CRISPR уже успешно использовалась в борьбе с онкологическими заболеваниями. Например, в одном из исследований ученые удалили ключевой онкоген из клеток опухолей головы и шеи, что привело к полному регрессу половины новообразований.
